Brasil caminha para oferecer terapia gênica inovadora na rede pública

A Fiocruz (Fundação Oswaldo Cruz), em parceria com o Ministério da Saúde, deu início ao primeiro estudo clínico em humanos do GB221, uma terapia gênica da nova geração destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 – a forma mais grave da doença.

O que é a AME Tipo 1?

A AME é uma doença genética rara que se manifesta nos primeiros meses de vida. Ela é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para os neurônios que controlam os movimentos.

A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer funções vitais, tornando a Tipo 1 a apresentação mais severa da condição.

Como funciona a nova terapia

O GB221 é administrado em dose única, com potencial de benefício duradouro ao longo da vida, A aplicação é feita diretamente no sistema nervoso central, permitindo maior alcance do medicamento.

O primeiro paciente tratado foi um bebê com diagnóstico de AME Tipo 1. O procedimento ocorreu em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, centro habilitado pelo Ministério da Saúde para terapias gênicas.

Nessa primeira fase do estudo, o objetivo é avaliar a segurança e a tolerância do produto. A inclusão de novos pacientes será gradual, garantindo acompanhamento rigoroso antes do avanço para as próximas etapas.

Parceria internacional e impacto para o SUS

O projeto é conduzido em parceria com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), detentora da tecnologia e patrocinadora do estudo junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Também participam a Casa dos Raros e outras instituições de pesquisa clínica.

O acordo prevê que os custos praticados no Brasil sejam significativamente menores do que os valores atualmente cobrados nos Estados Unidos para terapias semelhantes (fator essencial para viabilizar a futura incorporação no SUS).

Além disso, o domínio nacional da tecnologia de vetores virais posiciona o Brasil em um novo patamar no campo das terapias avançadas.

O início do estudo clínico do GB221 representa um passo estratégico para a medicina de precisão no país. Caso os resultados confirmem segurança e eficácia nas próximas fases, o Brasil poderá ampliar o acesso a terapias gênicas inovadoras pelo SUS, oferecendo esperança concreta a famílias que convivem com AME e outras doenças raras.

FONTE: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-autoriza-pesquisa-clinica-da-fiocruz-com-terapia-genica-para-tratamento-de-doenca-rara